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Fattore stimolante le colonie di granulociti e terapia con cellule staminali autologhe CD133-positive nella cirrosi epatica: studio REALISTIC


I risultati di studi su piccola scala hanno suggerito che la terapia con cellule staminali è sicura ed efficace nei pazienti con cirrosi epatica, ma non sono stati condotti studi controllati randomizzati adeguatamente pesati.

Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia del fattore stimolante le colonie di granulociti ( G-CSF ) e le infusioni di cellule staminali emopoietiche nei pazienti con cirrosi epatica.

Questo studio di fase 2, multicentrico, in aperto, randomizzato e controllato, è stato condotto in 3 ospedali britannici e ha reclutato pazienti con cirrosi epatica compensata e punteggi MELD di 11.0-15.5.

I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere cure standard ( controllo ), trattamento con G-CSF sottocutaneo ( Lenograstim ) 15 microg/kg per 5 giorni, o trattamento con G-CSF per 5 giorni seguito da leucoaferesi e infusione per via endovenosa di tre dosi di cellule staminali emopoietiche CD133-positive ( 0 x 2 x 106 cellule per kg per infusione ).

Gli esiti co-primari erano il miglioramento della gravità della malattia epatica ( variazione di MELD ) a 3 mesi e la tendenza al cambiamento del punteggio MELD nel tempo.

Tra il 2010 e il 2015, 27 pazienti sono stati assegnati in modo casuale alle cure standard, 26 al gruppo G-CSF e 28 al gruppo di infusione di cellule staminali più G-CSF.

La variazione mediana in MELD dal giorno 0 al giorno 90 è stata -0.5 nel gruppo di cure standard, -0.5 nel gruppo G-CSF e -0.5 nel gruppo di infusione di cellule staminali più G-CSF.

Non è stata trovata alcuna evidenza di differenze tra i gruppi di trattamento e il gruppo di controllo nell'evoluzione della variazione di MELD nel tempo ( P=0.55 per il gruppo G-CSF rispetto alla terapia standard e P=0.75 per il gruppo G-CSF più infusione di cellulare staminali vs terapia standard ).

Eventi avversi gravi sono stati più frequenti nel gruppo di infusione G-CSF e cellule staminali ( 12 pazienti, 43% ) che nel gruppo G-CSF ( 3 pazienti, 11% ) e nel gruppo di terapia standard ( 3 pazienti, 12% ).

Gli eventi avversi gravi più comuni sono stati ascite ( 2 pazienti nel gruppo G-CSF e 2 pazienti nel gruppo G-CSF più infusione di cellule staminali, uno dei quali è stato ricoverato in ospedale con ascite 2 volte ), sepsi ( 4 pazienti nel gruppo G-CSF più infusione di cellule staminali ) ed encefalopatia ( 3 pazienti nel gruppo G-CSF più infusione di cellule staminali, di cui uno è stato ricoverato 2 volte in ospedale con encefalopatia ).

3 pazienti sono deceduti, compreso 1 nel gruppo di terapia standard ( emorragia da varici ) e 2 nel gruppo G-CSF e infusione di cellule staminali ( un infarto miocardico e una malattia epatica progressiva ).

G-CSF con o senza infusione di cellule staminali emopoietiche non ha migliorato la disfunzione o la fibrosi epatica, e potrebbe essere associato a una maggiore frequenza di eventi avversi rispetto alle cure standard. ( Xagena2018 )

Newsome PN et al, Lancet Gastroenterol Hepatol 2018; 3: 25-36

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